罗氏（Roche）希望通过Hemlibra进入紧密的血友病圈

约翰·米勒（John Miller）

路透苏黎世-瑞士制药商罗氏公司（Roche）（SROG）正在进入A型血友病治疗领域，这是一个价值100亿美元的全球市场，其竞争对手主导了与遗传性出血病患者的密切联系。

罗氏公司的Hemlibra自2017年底开始销售，面向对现有疗法有抵抗力的患者，人们广泛预计该产品将赢得美国食品药品管理局本周几乎所有患者使用的祝福。FDA拒绝置评。

上半年的销售额仅为5700万瑞士法郎（5800万美元）。

为了达到某些分析师预测的50亿美元的全球年销售额，Hemlibra必须将血友病巨头从Shire（L：SHP），Bayer（DE：BAYGn），Novo Nordisk（CO：NOVOb）和Octapharma等血友病巨头手中夺走商机，它们的“凝血因素”是现在是缺乏止血蛋白的人们的标准。

这些公司长期赞助患者团体，夏令营，甚至在太平洋上划独木舟旅行，作为建立忠诚度的一部分，他们希望一旦罗氏（Roche's）等新药到来，就能减缓产品的外流。

罗氏在血友病界深信不疑，并得到其研究的支持，该研究表明，与注射凝血因子相比，注射Hemlibra可能更有效，而且给药频率应更低，它将克服目前的效忠。

罗氏公司Hemlibra项目负责人加利亚·利维（Gallia Levy）博士说：“我不熟悉其他公司对病人的告知。”

“我所知道的是，我已经看到很多患者告诉其他患者他们生活中正在发生的事情。这些故事对患者来说意义最大。”

作为罗氏（Roche）针对Hemlibra的最初营销活动的一部分，该公司制作了一些血友病患者视频，尽管他们病情严重，但他们仍参加日常活动，包括骑自行车。

一段视频显示了未能得到适当治疗的后果，一名塞尔维亚男子在儿童时期遭受了关节出血，现在必须使用拐杖。

尽管在美国只有20,000名患者，而在全球范围内有数十万名患者，但A型血友病已成为医学上最有利可图的疾病之一。它几乎总是会影响到男人，因为他们的母亲在X染色体上发生了突变。

Medicaid和Medicare保险计划的数据显示，仅在2016年，美国政府就在A型血友病治疗上花费了约20亿美元。

夏尔（Shire）的Adynovate凝血因子每年花费53.7万美元，尽管重症患者的费用可能高达数百万美元。

罗氏（Roche）将Hemlibra的价格定为482,000美元，但很高，但美国独立定价组织ICER表示，这个水平可以显着降低整体血友病治疗费用。

罗氏（Roche）传统上是癌症药物的生产商，现在正转向血友病等罕见疾病，以取代其旧药的收入，这些旧药的专利到期使该公司面临前所未有的仿制药竞争。

Evaluate Pharma预测，血友病是罕见病的最大市场，预计到2022年，每年的增长率将超过7％。

“与切换有关”

8月，罗氏（Roche）击败了夏尔（Shire）提出的一项挑战，该挑战旨在推迟Hemlibra的广泛推广。

法庭文件显示，Shire担心短期内将其24亿美元的年度凝血因子销售中的30％短期内损失给Hemlibra。但是，它也表示希望患者效忠至少减轻损失。

根据美国联邦法院法官裁决中引用的夏尔（Shire）证词，“患者对品牌和制造商忠诚，医生不愿因风险而转行。”

凝血因子制造者通过赞助患者及其家人的夏令营来提高这种忠诚度。由夏尔（Shire）和拜耳（Bayer）等赞助的爱达荷州落基山脉红色日出营地是免费的。另一个由夏尔（Shire）赞助的度假胜地，密苏里州的Notaclotamongus营地，售价25美元。

9月，总部位于瑞士的Octapharma赞助了华盛顿州普吉特海湾的10名血友病患者的免费海上皮划艇探险活动，有机会看到虎鲸虎鲸豆荚。

夏尔（Shire），拜耳（Bayer）和Octapharma没有回应有关他们为增进与患者的联系所做的努力的置评请求。

华盛顿乔治敦大学医学中心的教授Adriane Fugh-Berman负责PharmedOut，该项目旨在研究制药业对医学实践的影响。

她与他人合着的2016年论文描述了血友病的公司与病人之间的联系，以及公司如何利用礼物，财务机会和一对一的营销来提高其商业利益。

Fugh-Berman说，血友病是独特的，因为患者在他们的治疗决策中所起的作用要比医学上其他地方更为重要的医学领域更为重要。

Fugh-Berman告诉路透社：“行业与个别患者或医疗保健提供者的关系始终是销售特定的目标产品。”增加与患者的紧密公司联系可能会妨碍讨论，包括药物价格，甚至是出于最佳意愿的患者群体之间的讨论。

她说：“从行业中获得金钱可以防止他们提出棘手的问题。”

与几乎所有血友病患者群体一样，国家血友病基金会（NHF）从罗氏（Roche）等公司获得资金，用于教育，研究和计划。

但是一位发言人说，该组织有严格的规定，禁止宣传某种产品。他在电子邮件中说：“我们致力于确保患者能够获得医师认为最合适的治疗方法。”

NHF外部事务负责人，血友病患者的母亲米歇尔·赖斯（Michelle Rice）说，尽管新药带来了好处，但要说服血友病社区中的每个人迅速转换疗法将是困难的。

部分原因是该病的悲剧史。许多血友病患者在1980年代通过受污染的血液制品感染HIV和肝炎后死亡。

赖斯说：“我们在社区失去了大约10,000人。”“除非他们看到真正的潜在优势，否则他们不会倾向于跳到下一个闪亮的事物。”

赖斯说，当她的儿子28年前出生时，只有几种疗法可用。

现在，大约有两打被批准的产品，随着血友病患者潜在的丰厚回报吸引着越来越多的公司在寻求新方法。

法国的赛诺菲（PA：SASY）今年收购了Biogen（O：BIIB）的血友病业务，该公司正在与美国Alnylam（O：ALNY）合作。Novo Nordisk也可以替代凝血因子。

BioMarin（O：BMRN），Spark Therapeutics（O：ONCE）和Sangamo（O：SGMO）目前正在测试的实验性一次性基因疗法将非常昂贵，但可能会无限期地输注或注射。

这可能会威胁凝血因子制造者的可靠现金流，并对Hemlibra构成挑战。

尽管患者与公司之间已有联系，但Spark的首席运营官约翰·弗雷（John Furey）表示，科学和财务方面的争论应该会赢得胜利。

如果基因疗法可以帮助患者并降低保险公司的总体成本，Fury说，“我们将能够说服社区，这对他们来说是一个非常好的选择。”

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