“70万元一支天价药”背后 罕见病用药难仍是一个难题

来源：法治周末报

文 | 法治周末记者孟伟

近日，“70万元一支天价药”的消息在微博上一出，受到了社会广泛关注。有传言称，该药物在中国市场上一针卖70万元人民币，而在澳大利亚只卖41澳元。不少网友表示质疑：特效药价格为何如此之贵？国内外的药价是否真如网上传言的差异如此巨大？

此次的舆论风暴也让公众再次关注到了罕见病这一特殊群体。瓷娃娃、渐冻人、睡美人……目前全世界有7000多种罕见病，我国罕见病患者超过2000万人，每年新出生的罕见病患儿超过20万。

罕见病已经不只是一个医学问题，更是一个社会问题。

近年来，我国相关部门出台了一系列政策，为罕见病诊治创造了良好的条件：自2016年起，中共中央、国务院就印发了《“健康中国2030”规划纲要》，明确指出要“完善罕见病用药保障政策”；同年，由北京协和医院牵头，启动了“十三五”国家重点研发计划“罕见病临床队列研究”项目；2018年，《第一批罕见病目录》出台；2019年，全国罕见病诊疗协作网成立，此后多项罕见病支持政策不断出台。

罕见病支持政策还在不断完善中，但在用药、诊疗方面还面临一些挑战。对此，8月22日至23日，由病痛挑战基金会主办、中国罕见病联盟任指导单位举办了“2020第二届罕见病合作交流会”，从患者支付层面和政府、企业责任层面进行了交流。

70万元天价药的缘起

“70万元天价药”事件起因于近期网上的一则“求药”信息：湖南省怀化市32岁市民武仕平在网上求助，他1岁多的儿子患有脊髓性肌萎缩症（SMA），已经躺在医院ICU里好几个月了，急需注射一种名为诺西那生钠的特效药，该药物一针价格约70万元人民币。

此消息一出，引发舆论对这款“天价特效药”的热议。同时，一些网络自媒体称，该药在澳大利亚仅售41澳元（折合人民币约206元），其巨大的价格差也引发不少网友质疑。

8月6日，药企渤健生物科技（上海）有限公司通过官方微信公号回应，诺西那生钠注射液目前在中国属于自费药物。而41澳元不是诺西那生钠注射液在澳大利亚的药品价格，而是在医保报销后患者所需支付的价格。

《中国罕见病群体生存状况调研报告》显示，我国罕见病患者治疗时遇到最大的困难主要包括治疗费用过高、缺乏医疗技术以及无法购买到合适的药品或药价太高。

据了解，目前，我国罕见病患者用药保障的主要途径包括基本医保、大病医保、慈善救助等多种方式。由于种种原因，罕见病患者群体的用药保障并不完善，部分患者因病致贫、因病返贫现象较为突出，有的患者甚至因为药费负担过重长期得不到有效治疗。

“不到1%的罕见病有药，药在国外，药到国内又太贵。”这是目前国内罕见病患者常说的一句话。全世界7000多种罕见病只有约1%有药可治，新研发的特效药大多非常昂贵，一年费用几十万元到几百万元。由此可见，罕见病患者群体的用药保障关键在于从患者支付层面加强多方保障。

从未停止探索的脚步

如何才能让罕见病患者群体承担昂贵的药物费用，成了政府和社会迫切需要解决的问题。

实际上，我国对罕见病防治管理工作探索的脚步从未停止。

2012年5月，卫生部、财政部、民政部三部门联合印发《关于做好2012年新型农村合作医疗工作的通知》，将罕见病在内的12个病种纳入大病保障试点范围；2015年，国务院办公厅印发《深化医药卫生体制改革2014年工作总结和2015年重点工作任务》，明确探索部分罕见病用药供应保障措施；2016年，国务院办公厅印发的《“健康中国2030”规划纲要》中明确完善罕见病用药保障政策。

自从2018年5月，国家卫健委等五部门联合制定了《第一批罕见病目录》后，国家层面对罕见病诊疗用药保障工作开始提速。

2019年2月11日，李克强总理主持召开国务院常务会议，部署加强癌症早诊早治和用药保障的措施，决定对罕见病药品给予增值税优惠；同年2月27日，国家卫生健康委罕见病诊疗与保障专家委员会办公室牵头制定了《罕见病诊疗指南（2019年版）》，致力于对罕见病早诊早治；同年3月13日，国家医保局公布《2019年国家医保药品目录调整工作方案（征求意见稿）》，目录调整将优先考虑国家基本药物、癌症及罕见病等重大疾病治疗用药、慢性病用药、儿童用药、急救抢救用药等。

今年3月5日，《中共中央、国务院关于深化医疗保障制度改革的意见》出台，明确提出“探索罕见病用药保障机制”；8月17日，国家医保局发布的2020年医保目录调整工作方案终于正式落地。

近年来，各地方一直在积极探索罕见病保障政策。从患者支付层面加强多方保障破解罕见病药费高昂的难题。

针对国家《第一批罕见病目录》内的121种罕见病或部分罕见病，青岛、浙江、山西、佛山等省市已经出台了一系列政策，并给予较高比例的医药费报销支持。

浙江开展1+n的体制，由政府主导带领社会、企业、慈善组织众筹的模式；广东推进“平安佛医保”政府保险机制，由政府与保险公司对接，政府动员全社会参与，每年每人缴纳不到两百元，参保人数多能够专款专用，覆盖面广。

政策落地难的症结

国家及地方医疗保障政策是罕见病就医支付的基本保障，近年来，罕见病药物陆续进入国家药品目录，但在落地过程中，仍存在一些困难与挑战。

2014年被确诊为多发性硬化的病友毛毛讲述了她和其他病友的经历。

“我以每年不到4万元的金额使用了两年一线治疗药物。”毛毛所需要的治疗药物市场价是13万元，刚确诊的前几年毛毛参与了倍泰龙患者援助项目，每年只需要自费购买4个月药物，就可以在其他8个月中免费获得药品。

2017年7月，一次大规模医保谈判让毛毛所用的药物纳入了医保目录，降价至10万元每年。药物加入医保目录对很多没有加入倍泰龙患者援助项目的患者是一个好消息，但对于那些加入该项目的患者来说，却喜忧参半。

毛毛从其他没有彻底落实医保政策的病友那里了解到，由于该药物进入了医保目录，慈善援助项目就停止了，但很多地方还没有完全落实医保政策，反而加重了他们的用药负担。

中国财政科学研究院副研究员朱坤提出，中国罕见病保障目前存在局部性的保障不充分不平衡的问题，“我们在政策研究方面一直在持续跟踪关注。比如，药品国家纳入目录，但是地方用不上的问题；有地方执行不力的问题；也有药品进入目录，但没有纳入门诊特殊疾病的问题，导致保障不足”。

朱坤坦言，这些问题在“十四五”规划过程中都在考虑。尤其是“最后一公里”的问题，可能在“十四五”期间会有一个比较大的进步，罕见病的保健机制，政府发力，医保尽力，多方努力，形成更加给力的罕见病医疗保障机制。

除了医保政策落地难外，超适应症的医保报销也是难题。

目前，世界上仅有5%的罕见病有可以有效治疗的手段或者药物，但是这5%里面也包括很多超适应症（超出药物说明书适应症范围的用药行为）的情况，导致很多医保目录内的药品没有说明可对应在某种罕见病上，导致医保无法报销，罕见病患者无法用药。

大多数罕见病属于慢性病范畴，一般可选择在门诊治疗，但由于医保目录与地方门诊特殊用药目录不匹配也会遇到报销受阻的情况。

以北京市特发性肺动脉高压这种罕见病为例，治疗肺动脉高压的4大主流治疗药物均已纳入国家医保目录，但由于没有纳入北京市门诊特殊用药目录，普通门诊报销比例是70%且有两万元的上限，最终患者每年还需要支付十几万元，患者依旧面临用不起药的困境。

据了解，由于很多罕见病属于超适应症范围，导致医保目录内的药品无法报销。

北京协和医院神经病学系主任崔丽英提出，超适应症范围报销在一些地方确实遇到了阻碍，但并非是不可解决的问题，“在我们遇到超适应症的时候有一套明确的审判流程，需要填写报告、药剂科批准、家属同意。面对超适应症用药更重要的是有担当精神。”

建议建立多方共付体制

由于罕见病种类多、治疗方案少、特效药更少，致使很多特效药年治疗费用很高，单靠医保无法解决罕见病患者用药难的问题，需要多层次多方共付来解决。

从国外看，罕见病药品费用在总药品费用中的占比极低。从统计上看，通常称“天价药”的高值药物罕见病病种极少、患者数量极少。从国内看，浙江、青岛、上海等地多年来的实践已经证明了保障政策的可行性，对于保障人民福祉、助力脱贫攻坚、推动医药创新有着重要意义。

“罕见病是我们共同面临的挑战，涉及的方方面面极其复杂，任何一方都无法独自解决。”病痛挑战基金会秘书长王奕鸥在会上指出，罕见病的研究、诊断、治疗，罕见病治疗费用的支付和保障，相关药物的研发、临床、准入，罕见病的基因遗传、生育，患者群体的心理、教育、就业等社会支持体系，以及全社会对罕见病的认知等，都是罕见病群体面临的普遍问题。

王奕鸥提出“价值共创”的理念：患者、医生、政府、企业等各方，探索不同模式，在不同模式中有不同的主导方，推动各相关方共同参与，通力合作，共同寻找攻克罕见病或是与罕见病和平共处的最佳途径。

朱坤认为：“对于钱的事，尤其是大额费用的罕见病，一定要多方来努力。即使在五号文里面提到探索建立罕见病用药保障机制，未来有可能建立一个专项基金，但即使能够建成专项基金，也解决不了所有罕见病患者的需求，还是需要多措并举。”

朱坤建议，政府应该履行自己的职责，政府要发力；医保要尽力履行该履行的责任，该保障的责任要保障到位。基本医保在费用上还是有一定限制，剩下的一部分就需要大病保险、商业健康保险、慈善机构、罕见病医疗援助工程等社会力量多方保障机制。

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