药品制造商看到了一项价值85万美元的基因疗法的定价蓝图

卡罗琳·休默（Caroline Humer）

旧金山（路透社）-全球制药商正在寻求一家小型生物技术公司以850,000美元的价格来治疗一种罕见的失明症，以此作为获得高价报酬的典范。和有效的???新药。

Spark Therapeutics Inc（O：ONCE）计划于3月份启动其最近批准的Luxturna治疗方法，以治疗导致失明的遗传基因突变。这种药物只能注射一次，Spark计划以每只眼睛425,000美元的价格收费，这是前所未有的价格。

但是吸引其他制药商注意的不仅是所谓的令人Spark目的价格，用于治疗Spark估计影响美国1,000至2,000人的疾病，而且Spark希望通过各种方式帮助付款人。联邦政府向私人保险公司承担了该药的高昂费用，包括将付款分摊到几年内。

Spark首席执行官Jeffrey Marrazzo在圣保罗举行的摩根大通（NYSE：JPM）医疗保健大会上接受采访时说：“我们正在为我们的产品线的未来和一次性基因治疗疗法的未来奠定基础。”本周的弗朗西斯科。

处方药的高成本已成为越来越关键和有争议的问题。

独立的临床和经济评论研究所（ICER）上周五发布了一份报告，称在大多数情况下，Luxturna的建议价格太高。

医疗保健支出占美国经济的18％，并且随着药品和医疗服务成本的增加，其增长速度超过了通货膨胀率。大量昂贵的药物可以一次性治愈？例如来自Gilead Sciences Inc（O：GILD）的丙型肝炎治疗药物？已经拉长了州和联邦预算。

美国医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）为1.25亿老年人，贫困和残疾人提供医疗保险，每年在药物上的花费达数千亿美元。

CMS试图解决整体药品成本高企的问题。它已要求私人健康保险公司和制药商提供有关支付模式的意见，这些支付模式预计将影响到如何覆盖更多患者的医疗突破。

Spark本身正在与CMS合作制定法律结构，以允许政府和私营部门的健康计划为Luxturna支付费用，这可以在不损害其遗传突变的情况下，在数年内而不是一次付款地恢复大多数遗传突变患者的视野。利润。

如果治疗停止工作，Spark还提供退款，并且付款人可以在医院外购买药物，这可能会大大提高其机构内所管理药物的价格。

在接受路透社采访时，包括礼来公司（N：LLY），葛兰素史克公司（L：GSK），罗氏控股公司（S：ROG），默克公司（N：MRK）和百时美施贵宝（Bristol-Myers）等大型制药公司的高管Squibb Co（N：BMY）说，他们将密切关注Spark的付款讨论结果。

他们还遵循了来自NovartisAG（S：NOVN）和Gilead Sciences的两种基于基因的革命性血液癌疗法。诺华的Kymriah定价为475,000美元，由CMS支付，这是根据治疗第一个月结束时小儿和年轻成人白血病患者的结局而定的。

Spark也正在考虑保证其产品。它正在与药房福利经理Express Scripts Holding Co（O：ESRX）制定一项计划，为私人保险患者提供长期付款时间表。

Spark计划通过专门的药店（包括Express Scripts拥有的一家药店）出售Luxturna，这样大型雇主和医疗计划就可以避免高达数十万美元的医院加价。Express Scripts正在与Spark合作制定条款，以在该药物无法如期兑现的情况下向保险公司退款。

Express Scripts首席执行官蒂姆·温特沃思（Tim Wentworth）表示：“ Spark愿意在一段时间内保证其产品，并有可能在一段时间内延长该付款；它需要有人作为底盘。”

潜在路障

大型药物制造商已经提供了某些药物的退款，包括糖尿病或高胆固醇治疗，如果它们不能带来好处。

但是，很难为只使用一次的非常昂贵的药物建立长期付款模式。美国系统的构建旨在立即支付全部费用，CMS需要确定如何在不触发大于预期的折扣的情况下进行较小的付款。

CMS不会协商价格或购买药品，但会为管理的护理公司和州医疗补助机构设定基本规则。 CMS负责人Seema Verma去年对路透社表示，她正在寻找针对高价突破性疗法的新付款方式。

讨论中的另一个障碍：患者通常会根据年龄或工作状况而更换保险，或在私人和政府资助的医疗保险之间转换。根据延期付款计划，可以为不再承保的患者向政府收费。

葛兰素史克（GlaxoSmithKline）美国制药业务负责人杰克·贝利（Jack Bailey）说：“创新就在这里，但融资手段需要赶上。??

百时美施贵宝（Bristol-Myers）业务发展主管保罗·比昂迪（Paul Biondi）表示，该制药商密切关注基因疗法的付款结果。他说：“我很高兴其他人在耕地。”

美国批准的下一个基因疗法可能来自Bluebird Bio（O：BLUE）。这家小型生物技术公司预计今年将对遗传性血液疾病β地中海贫血提出可能的“一次性”治疗方案，该疗法可引起严重的贫血。蓝鸟还计划在2019年寻求基于基因的癌症治疗的批准。

蓝鸟首席财务和战略官杰弗里·沃尔什说：“多年来，我们一直在考虑定价。”“现在我们可以引入监管者了。”

该公司正在与美国政府以及英国，法国，德国和意大利的政府就一段时间内的定价以及如何证明某种药物正在发挥作用进行讨论。

沃尔什说：“美国的系统并不是为单一干预而建立的。”

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