论坛背景报告：细胞和基因治疗在中国成功落地的若干思考

来源：中国发展高层论坛

CDF背景报告（Engagement Initiative）是中国发展高层论坛联合各界合作伙伴，针对当前中国与世界面临的挑战和困境，为中国政府提供政策建议与咨询的系列报告。

报告要点

细胞和基因疗法不仅仅是简单控制症状，而是能够阻止疾病发展，甚至可能治愈疾病。细胞和基因疗法的治疗潜力推动了政策的发展，为了应对先进疗法所带来的挑战和特殊需求，专门的监管框架已经开始建立。本报告针对细胞和基因治疗在中国的发展问题进行分析并提出政策建议。以下为报告摘要节选。

细胞和基因治疗在中国

成功落地的若干思考

诺华集团董事会主席

林浩德博士

细胞和基因疗法通常是一次性治疗，它们不再仅仅是简单的控制症状，而是能够阻止疾病发展或逆转疾病的进展，从而可能缓解疾病的潜在病因，甚至治愈疾病。相比较于很多仍然需要连续数周、数月甚至终身服用的传统常规药物，细胞和基因疗法可以为卫生系统节约大量的成本，并让患者重返岗位，为社会持续创造经济价值。

细胞和基因疗法的巨大治疗潜力推动了政策的发展，为了应对先进疗法所带来的挑战和特殊需求，专门的监管框架已经开始建立。在中国，针对细胞和基因疗法也已经开展了多项临床研究，出台了多项鼓励政策，并且越来越多的经济试验区允许多方开展合作，共享在这类疗法上的理念和技术。

中国医学团队开展基因编辑成体造血干细胞移植研究

图源：中新网

为了推动细胞和基因疗法的进一步发展，让中国成为新型治疗领域的强国，本报告建议政府部门在先进疗法领域继续以开放的姿态开展和多方的交流合作。

报告将就以下三方面的政策环境进行深入探讨：（1） 加大研发力度；（2） 优化医疗基础设施；（3） 提高患者可及性。

在以上这些领域加大政策制定和试点力度并着力落实到位，将有助于发挥细胞和基因疗法的重要优势，包括疾病治愈，减轻对患者和看护者的负担、提高他们的生活质量，直接降低医疗费用，推动社会经济发展等。

报告主要涵盖以下内容

一、加大研发力度

为进一步推动先进疗法领域相关产业的发展，激励新药开发和对其安全性、有效性和质量展开严格缜密的研究，报告建议，逐步放开对外商投资先进疗法生产和研发的限制，吸引更多来自海外的投资将先进技术和就业机会引入中国。同时，加强药品试验数据保护 （RDP） 制度的实施。

二、优化医疗基础设施

为了确保为患者提供优质、安全的先进疗法，需要借助合适的医疗基础设施进行持续性支持性护理和患者监测。建议制定符合国际标准并切实可行的认证指南，所有开展细胞和基因疗法的医疗机构都应遵守。

认证流程所涉及领域及相关因素

三、提高患者可及性

本报告建议，建立专项疾病基金，发展补充商业医疗保险，为基本医疗保险升级。具体定价和支付方案可以包括基于疗效的支付模式和按时间进度的支付模式，建议通过试点来探索这些方案在中国的适用性。

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